Internationale Studie: Weltweit erste Therapiemöglichkeit für Kinderdemenz CLN2 entwickelt

Informations- und Koordinierungsstelle der LID NRW - am 9. Mai 2018

Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

In einer internationalen Studie haben Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler des Universitätsklinikums Hamburg-Eppendorf (UKE) einen neuen Behandlungsansatz für CLN2 (spätinfantile Neuronale Ceroid Lipofuszinose) - eine Form der Kinderdemenz - gefunden. Demnach kann eine Enzymersatztherapie mit Cerliponase alfa den Krankheitsverlauf günstig beeinflussen.

Bislang stand für CLN2-Patienten nur eine palliative Versorgung zur Verfügung. Jetzt konnte mit der Enzymersatztherapie bei rund zwei Drittel der Patientinnen und Patienten der Krankheitsverlauf sogar vollständig aufgehalten werden. Das synthetisch hergestellte Enzym wird alle 14 Tage über einen Katheter direkt in den Liquorraum des Gehirns der Patienten gebracht. Ihre Ergebnisse veröffentlichen die Wissenschaftler jetzt in der Fachzeitschrift New England Journal of Medicine.

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